Как я ранее многократно прогнозировал: генная терапия - это единственно правильное направление ЛЕЧЕНИЯ всех типов диабета.
Генная терапия при лечении СД1
Актуальность проблемы
Диабет 1 типа является хроническим аутоиммунным заболеванием. Иммунная система, которая обычно борется с микроорганизмами и инородными веществами, ошибочно начинает атаковать бета-клетки, продуцирующие инсулин, что приводит к повышению уровня сахара в крови. Со временем диабет 1 типа поражает функцию основных органов и может вызывать заболевания сердечно-сосудистой системы, повреждение нервов, почек, глаз и др.
Ученые разрабатывают лечение диабета 1 типа, которое сохраняет и восстанавливает функцию бета-клеток. Одним из препятствий этого лечения является то, что новые клетки, которые возникают при бета-заместительной терапии, вероятно, также будут уничтожены иммунной системой. Чтобы преодолеть это препятствие, исследователи предположили, что другие аналогичные клетки могут быть перепрограммированы так, чтобы вести себя как бета-клетки и продуцировать инсулин, но чтобы их не узнавала и не разрушала иммунная система.
Материалы и методы исследования
Ученые спроектировали аденоассоциированный вирус, который доставлял два белка — Pdx1 и MafA к поджелудочной железе мыши. Pdx1 и MafA поддерживают пролиферацию, функцию и созревание бета-клеток и могут превращать альфа-клетки в бета-клетки, которые продуцируют инсулин.
Альфа-клетки были идеальным кандидатом для перепрограммирования. Они подобно бета-клеткам расположены в поджелудочной железе, что способствует процессу перепрограммирования. Анализ трансформированных альфа-клеток показал почти полное перепрограммирование клеток на бета-клетки.
Результаты научной работы
Георг Гиттес (George Gittes) показал, что у мышей с диабетом уровень глюкозы в крови восстанавливается примерно за 4 месяца с помощью генной терапии. Исследователи также обнаружили, что Pdx1 и MafA трансформируют альфа-клетки человека в бета-клетки в пробирках.
«Вирусная генная терапия создает новые инсулин-продуцирующие клетки, которые относительно устойчивы к аутоиммунной атаке», — объясняет доктор Гиттес. «Это связано с тем, что эти новые клетки немного отличаются от нормальных клеток инсулина».
В настоящее время векторы аденоассоциированного вируса изучаются в исследованиях генной терапии человека и могут быть доставлены в поджелудочную железу с помощью не хирургической эндоскопической процедуры. Тем не менее, исследователи предупреждают, что защита, наблюдаемая у мышей, не была постоянной, а 4 месяца восстановления уровней глюкозы у мыши «могли бы перевести к нескольким годам у людей».
Авторы другого исследования утверждают, что генная терапия поможет вылечить серповидноклеточную анемию.
Оригинал статьи https://medicalinsider.ru/news/mozhet-l ... y-v-krovi/
Ссылка на научную статью на английском http://www.cell.com/cell-stem-cell/full ... 34-5909(17)30472-1
Другая терапия "Генная терапия наследственных заболеваний сетчатки"
уже получила одобрение FDA. https://www.fda.gov/BiologicsBloodVacci ... 589507.htm
Ген RPE65 отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия. Компания Spark Therapeutics разработала метод лечения под названием Luxturna. Его суть заключается во внедрении в глаз вирусов, несущих здоровые копии гена RPE65.
Терапия, уже одобренная управлением по санитарному надзору США (FDA), может значительно улучшить зрение. К сожалению, ее цена колоссальна — $850 000 за процедуру. Тем не менее, Luxturna — это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь как в борьбе с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК.
Оригинал новости на русском https://hightech.fm/2018/01/19/big-medical-advancements
|