Первое в мире редактирование генома человека состоялось в ноябре 2017 года в Калифорнии.
Пациентом стал мужчина с синдромом Хантера - это одна из форм мукополисахаридоза. Ученые внедрили в его организм белковые структуры, которые сами находят поврежденный участок ДНК и вносят в него изменения. Научно-популярные передачи и выпуски новостей, посвящённые достижениям учёных, инженеров и изобретателей, и другие новости науки.
https://youtu.be/WIav7i54Jtw
Справка: редактирование генома - это единственный путь для лечения диабета всех типов.
Добавлено через 19 минут
Российские ученые провели генетическое исследование стволовых клеток серых крыс. Предметом изучения стали так называемые плюрипотентные клетки — стволовые, которые по мере роста организма способны развиться в любой другой тип. Генетики хотят заставить эти объекты развиваться по заданному человеком сценарию. Полученные результаты со временем позволят выращивать специальные разновидности крыс для эффективного тестирования определенных видов лекарств, изучать возникновение наследственных болезней на доклинической стадии.
Ученые создали компьютерную программу для анализа генома
Новый метод позволит прогнозировать генные сбои, которые приводят к умственной отсталости
В Институте цитологии и генетики Сибирского отделения РАН впервые в мире изучили микроРНК (внутриклеточные молекулы, играющие важную роль в жизнедеятельности клетки) в плюрипотентных стволовых клетках серых крыс. Генетики нашли 674 известных и 394 новых микроРНК, которые могут влиять на то, каким образом в конце концов разовьется данный элемент организма. Это позволит ученым в дальнейшем более эффективно изучать генетические болезни и мутации.
Плюрипотентные стволовые клетки — это один из наиболее перспективных объектов современной биомедицины. Они позволяют изучать процессы эмбрионального развития, создавать клеточные модели наследственных заболеваний, вести поиск новых фармацевтических препаратов.
— В целом исследование дает нам представление о тех микроРНК, которые характерны для плюрипотентных клеток крысы. Результаты нашей работы дополнили фундаментальные знания о процессах программирования в биологии, что позволит в дальнейшем разработать методы получения плюрипотентных клеток крысы и их культивирования, – пояснил автор исследования, научный сотрудник лаборатории клеточной и тканевой инженерии Института цитологии и генетики СО РАН Владимир Шерстюк.
На практике это позволит более эффективно моделировать на крысах наследственные заболевания для их изучения и тестирования лекарственных препаратов.
Заведующий лабораторией молекулярной биологии и биохимии Первого МГМУ имени Сеченова Андрей Замятнин считает составленный сибирскими учеными перечень микроРНК серой крысы первым шагом к пониманию процессов, происходящих в плюрипотентных стволовых клетках.
— Современные методы, основываясь на данных о том, какие микроРНК синтезируются в конкретной клетке, позволяют рассчитать, какие белковые продукты будут присутствовать в ней в значительных количествах, а какие нет. Имея представление о присутствующих белках, можно выяснить, каковы активные сигнальные пути в этой клетке, то есть какие основные процессы там поддерживаются. Безусловно, подобные знания чрезвычайно интересны, – считает Андрей Замятнин.
Опасная для жизни генная мутация есть у каждого девятого россиянина
Директор Института стволовых клеток Роман Деев также считает работу сибирской группы ученых чрезвычайно интересной и важной.
— Согласно выстраиваемой в настоящее время новой концепции, некоторые заболевания, в том числе наследственные, связаны не только с аномалиями в конкретных генах, но и могут быть вызваны нарушениями процессов образования и роста живых тканей. Понимание молекулярных механизмов регуляции этих процессов в самом начале жизни организма может привести к созданию способов искусственного управления этими процессами. Например, появятся лекарственные средства нового поколения для коррекции наследственных патологий. Или могут быть разработаны новые эффективные методы профилактики некоторых заболеваний.
Результаты работы сибирских ученых опубликованы в научном журнале Scientific Reports. Проект поддержан Российским научным фондом. Исследования начались в 2016 году, они рассчитаны на три года. На эти работы планируется потратить до 18 млн рублей.
|